LA TERAPIA GENÉTICA QUE PUEDE DEVOLVER LA VISTA A PERSONAS CON CEGUERA HEREDITARIA

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| CIENCIA & SALUD | Científicos desarrollan una revolucionaria terapia genética puede devolver la vista a personas con ceguera hereditaria. Operan al primer paciente con ceguera hereditaria

 

 

Si la terapia funciona puede abrir las puertas a nuevas terapias para diferentes enfermedades, incluyendo varios tipos de cáncer. La ceguera hereditaria se conoce como distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica confirmada con RPE65 y es una enfermedad que conduce a una pérdida de visión y con frecuencia causa ceguera total en estos pacientes.

 

 

 

 

En diciembre de 2017, y después de muchos test y ensayos, la FDA aprobó una nueva terapia génica para tratar pacientes que padecen esta enfermedad.

A tres meses de aquella aprobación podemos anunciar que se ha producido la primera operación utilizando esa terapia génica. El pasado 20 de marzo, el cirujano ocular Jason Comander inyectó un grupo de virus, que portaban genes desarrollados en laboratorio, en los ojos de un niño cuya visión había ido desapareciendo gradualmente hasta quedarse ciego.

 

 

La operación ha sido realizada por el Servicio de trastornos retinianos hereditarios del hospital de Boston, y si todo va como está previsto el paciente de trece años que ha vivido con un defecto genético hereditario que causa ceguera, irá recuperando paulatinamente la vista durante el próximo mes.

 

 

 

 

En el caso de esta nueva terapia, el responsable de la distrofia retiniana es la mutación de un gen particular, denominado RPE65, que impide que las células de la retina produzcan proteínas de forma adecuada, afectando al correcto funcionamiento de la retina y resultando en un imparable deterioro de la vista.

 

 

Este nuevo tratamiento, conocido como terapia de reemplazo génico, está diseñado para reemplazar los genes mutados con genes que funcionan y, por tanto, mejorar la vista de un paciente. Los nuevos genes se cultivan primero en un laboratorio y luego se insertan en los virus que se encuentran comúnmente en el ojo humano.

 

 

Si la terapia funciona como se espera abrirá una puerta a otras terapias genéticas para diferentes enfermedades, incluyendo algunos tipos de cáncer, que están en el cajón esperando a la aprobación oficial de la FDA.

 

 

Esta investigación ha sido fruto de más de treinta años de trabajo científico y ahora la atención se centra en la esperada mejoría que este joven paciente irá experimentando en los próximos meses.

 

 

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